Carbetocin
| Evidensnivå: L5 | Förutsagda indikationer: 2 st |
Innehållsförteckning
- Carbetocin
- Karbetocin: Från Prader-Willis syndrom och Noonans syndrom till isotretinoinliknande syndrom
Karbetocin: Från Prader-Willis syndrom och Noonans syndrom till isotretinoinliknande syndrom
Sammanfattning
Karbetocin är en långverkande oxytocinreceptoragonist. I data från TxGNN-kunskapsgrafen är den kopplad till Prader-Willis syndrom och Noonans syndrom. TxGNN-modellen förutsäger att läkemedlet kan vara effektivt mot isotretinoinliknande syndrom, men det finns inga kliniska prövningar och ingen publicerad litteratur som stöder denna riktning. Förutsägelsen bygger enbart på modellen.
Snabböversikt
| Post | Innehåll |
|---|---|
| Ursprunglig indikation | Prader-Willis syndrom, Noonans syndrom (enligt TxGNN-kunskapsgrafen; ingen godkänd indikationstext finns i de svenska godkännandena) |
| Förutsagd ny indikation | Isotretinoinliknande syndrom |
| TxGNN-förutsägelsepoäng | 99,1 % |
| Evidensnivå | L5 |
| Marknadsstatus i Sverige | Endast indragna godkännanden |
| Antal godkännanden | 2 (båda indragna) |
| Rekommenderat beslut | Avvakta |
Varför är denna förutsägelse rimlig?
För närvarande finns ingen detaljerad verkningsmekanismdata tillgänglig i de data som sammanställts för denna rapport. Karbetocin är känt som en långverkande agonist av oxytocinreceptorn (OXTR). Den har framför allt använts för att förebygga blödning efter förlossning orsakad av livmoderatoni. En nasal beredning har dessutom utvecklats för Prader-Willis syndrom, där syftet är att minska den extrema hungerkänslan.
Sambandet mellan de ursprungliga indikationerna och den förutsagda nya indikationen är svagt. Prader-Willis och Noonans syndrom är utvecklingsrelaterade syndrom, och för Prader-Willis finns en rimlig koppling till oxytocinsystemet i hypotalamus. Isotretinoinliknande syndrom är en missbildningssjukdom av typen retinsyraembryopati. Något trovärdigt mekanistiskt samband mellan oxytocinreceptoragonism och denna sjukdom kan inte fastställas utifrån tillgängliga data.
Den höga poängen speglar sannolikt att sjukdomen ligger nära andra syndromiska utvecklingsrubbningar i kunskapsgrafen, inte en bekräftad biologisk grund. Förutsägelsen bör därför ses som en hypotes och inte som ett underbyggt förslag.
Marknadsinformation Sverige
| Godkännandenummer | Produktnamn | Beredningsform | Status |
|---|---|---|---|
| 61721 | Carbetocin Aguettant | Injektionsvätska, lösning i förfylld spruta | Indragen |
| 24549 | Pabal | Injektionsvätska, lösning | Indragen |
Båda godkännandena är för enkomponentsprodukter och är indragna. Inga giltiga godkännanden finns för närvarande.
Säkerhetsaspekter
- Läkemedelsinteraktioner: Den enda registrerade posten är farmakologisk och avser läkemedlets målprotein, oxytocinreceptorn (OXTR), som karbetocin binder till som agonist. Det rör sig alltså inte om en interaktion med ett annat läkemedel, och ingen allvarlighetsgrad finns angiven.
För varningar och kontraindikationer, se produktresumén för säkerhetsinformation.
Slutsats och nästa steg
Beslut: Avvakta
Motivering:
- Förutsägelsen bygger enbart på en modell (evidensnivå L5) utan kliniska prövningar eller litteratur, och något trovärdigt mekanistiskt samband med isotretinoinliknande syndrom kan inte påvisas. Dessutom saknas giltiga godkännanden i Sverige.
För att gå vidare krävs:
- Fullständig verkningsmekanismdata för karbetocin, till exempel från DrugBank.
- Produktresumé med varningar och kontraindikationer från Läkemedelsverket (MPA), eftersom säkerhetsgranskningen inte kan genomföras utan dessa.
- Litteratursökning och prekliniska data som kan stödja ett samband mellan oxytocinreceptorsignalering och isotretinoinliknande syndrom.
- Utvärdering av administreringsväg, eftersom kompatibiliteten ännu inte är bedömd.
- Utvärdering av andra förutsagda indikationer eller en omprövning av modellens förutsägelse, eftersom även den näst högst rankade indikationen (Goodmans syndrom) saknar evidens och mekanistiskt stöd.
Ansvarsfriskrivning
Detta innehåll är endast avsett för forskningsändamål och utgör inte medicinsk rådgivning. Klinisk validering krävs före klinisk tillämpning.